Deep Genomics

　　通过“阅读基因组”技术，我们得以揭示机体遗传密码，预测特定基因与表型或疾病风险之间的联系，为理解疾病机制及开发靶向疗法提供重要依据。这一技术的实现，得益于人工智能（AI）这一超越人类认知界限的分析工具。

　　Deep Genomics，一家由Brendan Frey教授于2015年创立，旨在推动AI在基因药物开发领域应用的初创公司，正以其卓越的技术和位于加拿大多伦多的总部，成为北美技术发展的佼佼者。自成立以来，该公司始终专注于利用机器学习分析DNA或RNA分子层面的变化，挖掘这些变化与疾病之间的因果关系，助力研究人员高效筛选候选药物。

　　Deep Genomics的研究团队采用了一种他们认为更为强大的机器学习策略：首先训练计算模型以预测细胞中间变量（也称为分子表型）的变化，进而将这些变量与疾病表型关联起来。该策略已在美国申请并获得专利权（US10185803B2），该专利保护了一种用于计算由遗传变体引起的一个或多个条件特定的细胞变量变化的计算机实现方法。

　　近年来，Deep Genomics团队致力于开发精确的剪接计算模型，研究遗传变异对DNA剪接的影响。通过建立数学模型并导入健康人的DNA和RNA序列进行训练，该模型能够准确分类疾病变异，并揭示异常剪切对疾病的因果关系。同时，公司也积极提交多项专利申请以加强其技术保护。

　　2019年9月25日，Deep Genomics宣布其AI工作坊在短短18个月内完成了威尔逊病治疗靶标的确定及后续候选药物筛选。该公司通过AI系统扫描了2400多种疾病和超过100,000个致病基因突变，最终确定Met654Arg突变是威尔逊病的致病机制之一。基于此发现，Deep Genomics成功筛选出12种先导化合物，并确定DG12P1为针对威尔逊病的理想候选药物。DG12P1作为首款通过AI筛选的药物候选物，即将进入临床试验阶段。

　　此外，Deep Genomics还递交了针对威尔逊病的寡核苷酸疗法的国际申请（PCT/US2019/018076），该申请公开的反义寡核苷酸可用于调节ATP7B mRNA的分子水平，达到治疗威尔逊病的目的。

　　AI智能平台在疾病靶标确定和候选化合物筛选方面展现出的高效与精准，正迅速改变药物研发的面貌。同时，针对该领域的知识产权保护也需与时俱进，构建专利壁垒以维护市场竞争优势。

　　*本文旨在促进讨论与交流，不构成法律意见或咨询建议。

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