中新健康 ｜ mRNA技术叠加AI 中国生物医药企业致力重塑产业格局

　　科学探索揭示，在DNA与蛋白质间存在一位“信息传递者”——mRNA，这一角色在医疗领域正掀起一场革命。将mRNA技术与人工智能算法结合，正重塑药物与疫苗研发领域，极大提升研发效率，改写产业版图。

　　走访中获悉，中国创新制药企业正依托自主研发的mRNA平台，针对临床亟需但缺乏有效治疗手段的领域，开发拥有自主知识产权的mRNA新药与疫苗。云顶新耀便是其中之一，其CEO罗永庆透露，企业在引进并升级加拿大Providence Therapeutics的mRNA技术后，正加速推进多个自研项目，其mRNA疫苗生产线已进入快速发展阶段，位于浙江嘉善的GMP生产基地年产能可达7亿剂。

　　确保mRNA疗法效力的关键是高效递送技术。罗永庆表示，除了引入的递送技术，企业正自主研发新一代脂质纳米粒(LNP)递送系统，以增强免疫反应。mRNA技术的潜力在于其能表达任何蛋白质，理论上可治疗所有基于蛋白质的疾病，且具有较高的安全性。上海生物制品研究所总经理李秀玲强调，推进mRNA核心技术研发与应用，对提升生物医药产业创新能力及保障公众健康至关重要。

　　传统药物开发模式往往局限于单一靶点，而mRNA技术则被视为可“重写”的“软件”，能构建类似数字领域的平台，形成共享开发模式，加速药物与疫苗的研发，适用于传染病预防与癌症治疗。这一转变显著提高了药物开发效率，使得过去难以成药的蛋白或胞内蛋白均可由mRNA编码表达，且具备可控的免疫原性与纯天然的代谢产物。

　　AI算法在生物医药领域的广泛应用正改变这一切。传统药物开发周期长、成本高且失败率高，而AI药物平台显著提升了研发效率，降低了时间与成本。中国生物技术企业英矽智能在Nature Biotechnology上发表的AI制药研究备受瞩目。

　　罗永庆认为，mRNA技术的发展需与AI及机器学习等算法结合。通过大数据分析，能快速发现新治疗靶点；利用AI进行序列设计，兼顾化学稳定性、翻译效率与免疫原性，从海量基因组合中寻找最优解，结合实验数据推动候选分子进入临床。

　　谈及mRNA肿瘤治疗疫苗的研发，罗永庆表示，个性化肿瘤治疗疫苗通过测序明确患者肿瘤突变，利用算法筛选免疫原性强的抗原序列，再通过mRNA技术合成含有多个肿瘤新抗原的产品，回输患者体内以激发特异T细胞攻击肿瘤。他透露，云顶新耀的mRNA肿瘤治疗性疫苗有望今年进入临床阶段。

　　罗永庆强调，要成为生物制药行业的佼佼者，不仅需拥有成功商业化的产品，更需拥有自主研发平台并实现全球布局。云顶新耀正努力实现自主研发与引进授权“双轮驱动”，力争至2030年成为亚洲领先的综合性生物制药公司。对于“出海”问题，他认为只要产品具备竞争力，便能顺利进军国际市场。未来，云顶新耀将持续推出具有显著临床优势的首创与最佳新药，以满足全球患者需求。